Po presaditvi celic osvobojen aidsa

Ta način zdravljenja ni primeren za 99,9 odstotkov okuženih oseb, vendar pa ponuja upanje za novo strategijo zdravljenja – za gensko zdravljenje, pravi dr. Janez Tomažič s Klinike za infekcijske bolezni in vročinska stanja.

Objavljeno
05. marec 2019 12.10
Posodobljeno
06. marec 2019 11.44
Pri londonskem pacientu po 18 mesecih po prenehanju jemanja tablet o hivu ni nobene sledi.
Seattle – Pri bolniku iz Londona po presaditvi kostnega mozga ni več zaznan virus hiv, ki so ga pri njem odkrili pred petnajstimi leti. To je po ozdravitvi Thimothyja Raya Browna, znanega tudi kot berlinskega pacienta, drugi tak uspeh, so zapisali pri Associated Pressu.
 
Brown, ki se je zdravil v Nemčiji, je 12 let po presaditvi kostnega mozga, ki ga je dobil od izjemno redkega darovalca, odpornega proti hivu, še vedno brez tega virusa. Do zdaj je veljal za edino osebo, ki je bila ozdravljena okužbe. Zadnji londonski primer pa »kaže, da Brownova ozdravitev ni bila naključje, ampak jo je mogoče ponovno doseči«, je dejal dr. Keith Jerome iz Centra za raziskave raka Fred Hutchinson v Seattlu. Po njegovem bi ta uspeh lahko vodil do razvoja enostavnejšega pristopa, ki bi ga lahko uporabljali širše.


Hud poseg v telo


Da bi zdaj s presaditvami celic zdravili milijone okuženih, zaradi zapletenih postopkov ni mogoče. Poseg, ki ga je prestal Brown, je namreč nevaren in ne nujno tudi uspešen. Začne se z obsevanjem ali kemoterapijo, da poškodujejo obstoječi imunski sistem v telesu in naredijo prostor za novega. Pri Brownu so morali presaditev matičnih celic ponoviti, ko se je levkemija vrnila. V primerjavi z Brownom je imel bolnik v Londonu manj strogo obliko kemoterapije, da bi se pripravil na presaditev. Ni imel obsevanja, na presaditev pa se je odzval z zgolj blago reakcijo.

O londonskem primeru so se razpisali v spletni reviji Nature. Predstavljen bo tudi na konferenci o hivu v Seattlu. Nemški hematolog Gero Hütter, ki je opravil transplantacijo matičnih celic pri Brownu, je zadnji uspeh označil za izjemno novico in »pomemben kos sestavljanke glede zdravljenja hiva«.

image
Dr. Janez Tomažič iz ljubljanskega kliničnega centra. FOTO: Tomi Lombar 
Janez Tomažič s Klinike za infekcijske bolezni in vročinska stanja v UKC Ljubljana
 
»Z dosedanjimi zdravili smo dosegli funkcionalno ozdravitev – dokler uživaš redno proti-hiv-zdravila je virus pod nadzorom. Če pa zdravljenje prekineš, se virus povrne. Glavni razlog, da eradikacija virusa ni mogoča, so »latentna skladišča virusa« v celicah, ki se ne razmnožujejo (spominski limfociti T) in jih današnja zdravila ne morejo uničiti. Naslednji cilj boja proti hiv/aidsu je ozdravitev! Učinkovitega cepiva ne bo vsaj še 5 do 10 let.

Londonski primer ozdravitve (ni še čisto zanesljiv) je v bistvu potrditev koncepta t. i. »Berlinskega pacienta«, ki je bil do sedaj prva in edina pozdravljena oseba. Oba pacienta sta bila zdravljena s presaditvijo krvotvornih matičnih celic (PKMC) od darovalcev, ki sta imela redko gensko mutacijo, pri kateri krvne imunske celice na svoji površini nimajo molekul CCR5. Te molekule so ko-receptorji za vstop virusa hiv v celice. Tako virusi ne morejo okužiti novih celic.

Seveda ta način zdravljenja ni primeren za 99,9 odstotkov okuženih oseb, vendar pa ponuja upanje za novo strategijo zdravljenja – za gensko zdravljenje. S pomočjo posebnega genskega orodja (noža) CRISPR bi lahko pri okuženih odstranili gen za CCRP (CCR5-delta 32), kar bi imelo za posledico odstranitev virusov, ki so skriti v spominskih celicah in dobili končno utemeljeno upanje na eliminacijo hiv pandemije in stigme/diskriminacije.«

 

Odrešilni, a redki donatorji


Identiteta londonskega bolnika ni znana. Hiv so mu diagnosticirali leta 2003. Leta 2012 je začel jemati zdravila, s katerimi je nadzoroval okužbo. Zakaj je čakal tako dolgo, ni znano. Ko se mu je razvil Hodgkinov limfom, se je leta 2016 strinjal s presaditvijo matičnih celic. Zdravniki so menili, da bi lahko s pravim donatorjem poleg zdravljenja raka dobil tudi možnost zdravljenja okužbe s hivom.

Našli so donatorja z mutacijo genov, ki zagotavlja naravno odpornost proti omenjenemu virusu. Približno odstotek ljudi, ki izvirajo iz severne Evrope, je od obeh staršev podedovalo tovrstno mutacijo genov in je posledično imunih na hiv. Donator je imel to dvojno kopijo mutacije.

image
Timothy Ray Brown (drugi z leve), poleg sta še Keith Jerome in Hans-Peter Kiem, raziskovalca iz centra Fred Hutch. FOTO: Robert Hood/Fred Hutch News Services

 

Brez zdravil že poldrugo leto


To je bil neverjeten dogodek, je dejal vodilni raziskovalec Ravindra Gupta z univerzitetnega kolidža v Londonu. Presaditev je spremenila imunski sistem bolnika, z darovano mutacijo je postal odporen proti hivu. Bolnik je prostovoljno prenehal jemati zdravila za hiv, da bi ugotovili, ali se bo virus vrnil.

Običajno bolniki s hivom, da bi zatrli virus, jemljejo dnevno eno tableto. Če tablete prenehajo jemati, se virus po dveh do treh tednih znova pojavi. To pa se pri londonskem bolniku ni zgodilo. Tudi po 18 mesecih po prenehanju jemanja tablet pri njem o virusu ni nobene sledi. Brown bi se rad srečal s srečnežem in ga opogumil, da gre v javnost. »Bilo bi zelo koristno za znanost in za dajanje upanja ljudem, ki so okuženi s hivom, in ljudem, ki živijo z virusom hiv,« je pojasnil za Associated Press.