V Acies Biu razvili učinkovino za zdravilo siroto

Evropska agencija za zdravila EMA je ljubljanskemu biotehnološkemu podjetju Acies Bio nedavno odobrila označevanje spojine vodnice CAB1803 kot zdravila sirote za zdravljenje redke nevrodegenerativne bolezni PKAN. Bolezen je dedna, zanjo pa praviloma zbolijo otroci.


Raziskovalci biotehnoškega podjetja Acies Bio s sedežem v Tehnološkem parku Brdo v Ljubljani so razvili učinkovino, ki ciljno odpravlja metabolno napako. Bolezen PKAN je namreč dedna, povzroča pa jo mutacija v genu, ki proizvaja encim pantotenat kinaza-2, kar vodi v postopno okvaro možganov in pogosto mnogo prezgodnjo smrt prizadetih bolnikov.

Simptomi PKAN se običajno pojavijo v otroštvu in vključujejo hudo distonijo oziroma boleče krče mišic in bolezenske znake, podobne parkinsonovi bolezni. Ti znaki so togost in počasno gibanje, hkrati pa tudi izguba vida in oteženo požiranje. PKAN je izčrpavajoča in smrtno nevarna bolezen, zlasti zaradi hudih mišičnih krčev, ki ob zapletih ovirajo požiranje in lahko povzročajo pljučnice ter podhranjenost, kar ima pogosto za posledico smrt bolnikov že v drugem desetletju življenja. Trenutno še ni zdravila, ki bi lahko preprečilo ali upočasnilo potek te bolezni.

Pet bolnikov na deset tisoč ljudi

Evropska agencija za zdravila (EMA) podeljuje oznako »zdravilo sirota« zdravilom, namenjenih zdravljenju, preprečevanju ali diagnostiki smrtno nevarnih in izčrpavajočih bolezni, pri čemer v Evropski uniji razširjenost bolezni ni večja od pet bolnikov na 10.000 prebivalcev. To pomeni, da je bolezen prizadela manj kot 0,1 odstotka ljudi. Odobri jih tudi za tiste redke bolezni, ki so smrtne ali pa kronično izčrpavajoče in za katere na trgu še ni ustreznih zdravil oziroma načinov zdravljenja.

Z odobritvijo tega statusa učinkovini CAB1803, razviti v Acies Biu, sta evropska agencija za zdravila in evropska komisija kot neodvisni instituciji priznali relevantnost dosedanjih izredno obetavnih predkliničnih rezultatov ter pomen nadaljnjega razvoja te spojine kot potencialnega zdravila za doslej neozdravljivo bolezen PKAN.

Po besedah dr. Eneja Kuščerja, direktorja Acies Bia, je to »za podjetje zelo pomemben rezultat. Omogoča namreč veliko prednosti pri nadaljnjem razvoju zdravila, pospešene in cenejše postopke kliničnega testiranja, regulatorne ugodnosti in dodatno tržno ekskluzivnost. Status zdravila sirote močno poveča tudi vrednost oziroma tržno atraktivnost molekule za potencialne farmacevtske partnerje.«

Več let do tržne uporabe zdravila

»Spojina CAB1803 je mala sintetična molekula, ki nadomesti manjkajoči gradnik pri biosintezi koencima A, ki ga v nekaterih možganskih celicah pri teh pacientih ni dovolj zaradi mutacije v genu pank2, kar pa postopoma vodi v hudo okvaro možganov. CAB1803 tako vstopi v biosintezno pot koencima A, ki je sicer prekinjena, in v celicah ponovno vzpostavi njegovo ustrezno ravnovesje,« je delovanje spojine pojasnil dr. Kuščer.

Na vprašanje, ali bodo farmacevtske tovarne začele izdelovati zdravilo s substanco CAB1803, pa dr. Kuščer pravi, da »še ne. Status zdravila sirote še ne pomeni, da je molekula CAB1803 že odobrena za zdravljenje pacientov. Pomeni le, da kaže dovolj velik potencial za razvoj zdravila, ki mu bodo sledile obsežne predklinične raziskave, in če bodo rezultati teh pozitivnih, pozneje še klinične raziskave s pacienti. V najboljšem primeru to pomeni še štiri do pet let razvoja, preden bi CAB1803 lahko bil potrjen kot zdravilo za tržno uporabo.«

»Naša spojina CAB1803 ima potencial, da postane pomembna terapija za bolnike z redko boleznijo PKAN. Odobritev statusa pri evropski agenciji za zdravila je za nas pomemben mejnik in krepi našo zavezanost nadaljnjemu razvoju te spojine, da bi lahko bolnikom čim prej omogočili novo možnost zdravljenja,« je dejal direktor Acies Bia.

To razvojno naravnano biotehnološko podjetje s 40 raziskovalci približno 80 odstotkov raziskav opravlja za tuje naročnike. Osredotočeni so na razvoj inovativnih izdelkov in tehnoloških platform, namenjenih izboljšanju življenja ljudi in gradnji trajnostne in z biotehnologijo podprte prihodnosti. Acies usmerja svojo razvojno-raziskovalno dejavnost predvsem v razvoj novih zdravil za hude in izčrpavajoče redke bolezni ter zdravil, ki ciljajo na smrtno nevarne, proti več antibiotikom odporne bakterije.